こうしてリポジショニングとして復活したロゼバラミンは、ALSという人類にとっては向かうべき強敵への有効な武器となったといえる。 　車いすの物理学者として有名なホーキング博士や、毛沢東氏などが罹患したことでも知られるALSという病気は、筋疾患というジャンルにある難治性疾患で、厚労省の難病指定も受けている。 　自律神経系に関わる節前(せつぜん)性線維という神経細胞が萎縮し、筋肉をコントロールするための司令系統に大きな支障が出る病気で、原因は不明だ。

　腕や足の筋力が徐々に低下し、やがて飲み込みをつかさどる筋肉や、呼吸をするための筋肉も低下する。その結果、人工呼吸器の助けなしでは呼吸できなくなるなど、次第に身体能力が著しく低下してしまう。その一方で、知的能力は基本的に長期に保たれるというアンバランスが、闘病を難しくしている。 　病気のメカニズムの全容がまだ解明されておらず、根本的な治療法も存在しない。世界中の研究者や製薬企業が治療薬の開発に取り組んでいるが、多くが中断を余儀なくされている。

　この春にも、アメリカ当局に認められた新薬を携えたアメリカのアミリックス(Amylyx)社が、臨床試験を行っていたがうまくいかず、設立した日本法人を解散するという残念なニュースがあったばかりだ。 　また、この病気の発症に関する遺伝子の関与も一部の病型でしかわかっておらず、現時点では遺伝子治療がカバーできる範囲も限定的である。 ■あきらめず「追試」で有効性を実証 　さて、2015年に一度は承認を見送られてしまったロゼバラミンだが、専門家はあきらめなかった。追試をしたのだ。

　徳島大学病院脳神経内科の梶龍兒医師(当時)、和泉唯信医師、沖良祐医師らが中心となって、千葉大学医学部附属病院、福島県立医科大学附属病院など多施設の「医師主導治験」というやり方で、早期のALS患者さんに限定して申請に必要となる臨床試験を行った。 　医師主導治験とは、普通の治験、すなわち製薬企業が主導して行う治験と異なり、文字通り医師が主導して行うタイプの治験を指す。 　治験には膨大な手間暇やお金がかかり、製薬企業は専門の開発部署を作り、長年にわたって、多くの社員が専従して行う。