ALS治療薬を承認申請 特定の遺伝子変異が対象
米製薬企業バイオジェン日本法人は21日、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬「トフェルセン」の製造販売の承認を厚生労働省に申請したと発表した。SOD1と呼ばれる遺伝子に変異のある患者を対象とした薬で患者の約2％を占める。 バイオジェンによると、臨床試験では28週間後時点で神経の損傷を示す血中物質が減少。症状の進行を抑えると期待されている。米食品医薬品局（FDA）は2023年4月に迅速承認した。 ALSは筋肉の運動に関する神経細胞が侵される難病で、徐々に体を動かせなくなる。国内のALS患者数は推定約1万人。
