筋ジスの遺伝子治療薬、対象拡大 米FDA、年齢上限を撤廃
【ワシントン共同】米食品医薬品局（FDA）は20日、筋力が低下していく「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の遺伝子治療薬「エレビジス」の対象患者を拡大すると発表した。昨年6月、歩くことが可能な4～5歳の患者に使えるようにしたが、今回は原因となる遺伝子変異があれば年齢の上限はなく、症状が進み歩行困難な患者も対象にした。 開発した米サレプタセラピューティクスは「遺伝子治療の可能性と科学の勝利を示す日にもなった」とコメントした。日本では中外製薬が今年、承認申請する予定。 この病気は主に男性がかかる。筋肉の維持に必要なタンパク質が作れず、歩きにくくなるなどの症状が3～6歳で出る。
