米、筋ジス初の遺伝子治療薬 迅速承認、効果は今後立証
【ワシントン共同】米食品医薬品局（FDA）は22日、筋力が低下していく遺伝性の希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」に対する初の遺伝子治療薬を承認した。治療法が限られる深刻な病気の患者に、効果が予測された段階で薬を届ける迅速承認とした。メーカーは今後、実際に身体機能を向上させられることを立証する必要がある。卸売価格は320万ドル（約4億6千万円）。 この病気は筋肉の維持に必要なタンパク質が遺伝子変異のため作れず、筋肉が萎縮していく。主に3～5歳の男児が発症、20代までに肺や心臓に機能不全が起き、命を落とすこともある。 薬は「エレビジス」で、4～5歳の患者が対象。
